中国首款!复迈宁启动III期临床试验 治疗儿童低级别脑胶质瘤

王兴利硕士
HAHA体育 医药业联席腹黑总裁、世界新产品研发管理中心CEO
我们非常欣喜地看到复迈宁®用于治疗儿童低级别脑胶质瘤进入III期临床的关键阶段,这不仅是中国首个进入该领域Ⅲ期临床的MEK靶向药物,也是HAHA体育 医药全球研发的又一里程碑。未来,HAHA体育 医药全球研发团队将高效推进临床进程,尽早让更多患者获益于这一创新疗法。
孩子 中劣质别胶质瘤(pLGG)爱美者指中劣质别脑胶质瘤中的年领<18岁的孩子 和青小青年爱美者,且所患妇科疾病为2022年天下清洁卫生机构(WHO)交感精神末梢精神末梢软件系统性软件癌肿分类别什么和什么所指的涉及孩子 型萦绕性中劣质别胶质瘤、互补性性星形人体细胞胶质瘤等在其中妇科疾忠者。pLGG是孩子 最经普遍的交感精神末梢精神末梢软件系统性软件癌肿,占那些孩子 交感精神末梢精神末梢软件系统性软件癌肿的40-50%。20十五国外新原因的pLGG门诊病历数约为1000~1600例,在国内内地未有指明的孩子 中劣质别胶质瘤病发率宣传报道。
通过一种多核心、单臂Ⅱ期临床治疗科研数据文件彰显[1],复迈宁®治疗BRAF融合突变或BRAF V600E突变或NF1突变阳性的儿童低级别脑胶质瘤患者的客观缓解率(ORR)达到了68.2%,疾病控制率(DCR)可达100%,在研究期间无患者出现疾病进展,所有患者均不同程度获益。此临床研究结果显示复迈宁®对于BRAF融合突变或BRAF V600E突变或NF1突变阳性的儿童低级别胶质瘤具有良好的治疗效果,对于儿童低级别胶质瘤的治疗提供了靶向治疗的选择。复迈宁®有望改变pLGG的现有治疗格局,让更多患者获益。
截至目前,复迈宁®已于中国境内上市并获批两项适应症,包括用于治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)和组织细胞肿瘤成人患者;以及2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的Ⅰ型神经纤维瘤病(NF1)儿童及青少年患者。
复迈宁®用于治疗成人Ⅰ型神经纤维瘤病、儿童低级别脑胶质瘤于中国境内均处于Ⅲ期临床试验阶段,该药品用于治疗颅外动静脉畸形、儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症于中国境内均处于Ⅱ期临床试验阶段。其中,该药品用于无法手术或术后残留/复发的NF1相关的丛状神经纤维瘤成人患者、儿童朗格汉斯组织细胞增生症两项适应症均已被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗药物程序。
[1] 1.Wenbin Li, Ying Mao, Zhuang Kang, et al. A phase II study to explore the efficacy and safety of FCN-159 in recurrent or progressive pediatric low-grade glioma (pLGG) with MAPK pathway activation. ESMO LBA 2023.